技术原理与突破

NRTX-1001机制：

将人源GABA能中间神经元移植至癫痫灶周围，重建抑制性神经环路；

动物实验显示，单次注射可使癫痫发作频率降低90%以上。

临床数据：

2023年Neurona公司公布的1/2期试验（NCT05135997）显示：

24例患者中，12例（50%）在治疗后24个月内癫痫发作减少≥97%；

3例（12.5%）实现完全无发作；

认知功能评分（MMSE）平均提升2.3分（对照组下降1.1分）。

安全性与挑战

短期安全性：

无严重不良事件，最常见副作用为注射部位疼痛（15%）、短暂低热（8%）；

脑脊液检查显示，移植细胞存活率达65%-75%。

长期挑战：

免疫排斥风险（需长期使用免疫抑制剂）；

细胞迁移失控可能导致非靶区抑制。

专家点评

华山医院神经外科主任毛颖教授：“细胞疗法为药物难治性癫痫提供了第三极治疗选择，但需严格筛选适应症（如颞叶内侧硬化、下丘脑错构瘤）。”